Il Centro di Riferimento Regionale per la Fibrosi Cistica della ASL di Teramo, sito presso l’Ospedale di Atri e diretto dal Dr. Paolo Moretti, ha ottenuto un’autorizzazione speciale all’uso di Kalydeco®, un farmaco che promette di curare le cause alla base della malattia.
Il medicinale, prodotto dalla Vertex Pharmaceuticals Incorporated, è attualmente approvato in Nord America, Europa e Australia e la casa produttrice, nel corso dell’ultima Conferenza Annuale Americana sulla Fibrosi Cistica, tenutasi ad Atlanta nello scorso mese di ottobre, ha presentato i promettenti risultati di numerosi studi clinici che hanno testato il Kalydeco® in monoterapia o in associazione con altri farmaci attualmente già in uso per la cura della FC.
Il farmaco, molto costoso e già utilizzato in Italia solo per uso compassionevole in pazienti con condizioni cliniche compromesse, verrà erogato per la prima volta in Italia ad un piccolo paziente abruzzese di 12 anni che presenta una “mutazione gating non-G551D”, grazie alla solerte autorizzazione della Direzione Aziendale della ASL di Teramo e dell’Assessorato alla Sanità della Regione Abruzzo, previa richiesta all’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco).
La Fibrosi Cistica, detta anche mucoviscidosi, è una malattia genetica ereditaria che colpisce un neonato su 2550 -2700, il 4% della popolazione ne è portatore sano ed in Italia si registrano circa 200 nuovi casi all’anno. A causare la malattia è un difetto della proteina CFTR, la cui funzione è quella di controllare gli scambi idroelettrici. Ad essere colpiti dagli effetti della malattia sono principalmente l’apparato respiratorio, le vie aeree, il pancreas, il fegato e l’apparato riproduttivo.
Le cure attualmente in uso sono molto complesse e consistono principalmente in fisioterapia e riabilitazione respiratoria, nutrizione specifica, antibioticoterapia, terapia cortisonica e antinfiammatoria. Da diversi anni inoltre i pazienti più gravi possono usufruire del trapianto di organi, in genere polmoni e fegato.
Il nuovo farmaco, invece, tratterà la causa alla base della Fibrosi Cistica e produrrà benefici significativi sulle persone che presentano mutazioni di “gating” della proteina CFTR, come quella che affligge il piccolo paziente in cura dal Dr. Paolo Moretti: “Sono molto compiaciuto che il nostro Centro sia stato autorizzato ad usare questo farmaco straordinario e ringrazio il Dr. Maurizio Turchetti della Farmacia Ospedaliera di Teramo, la Direzione della ASL di Teramo e la Regione Abruzzo che si sono fatte parte attiva del complesso procedimento di autorizzazione. In questo caso siamo diventati Regione pilota per altre che stanno seguendo il nostro esempio. I genitori del nostro piccolo paziente sono molto contenti di questa scelta terapeutica, sulla quale riponiamo tutti grandi speranze.” L’Abruzzo è la prima Regione in Italia a poter utilizzare un farmaco approvato negli U.S.A
Il Centro di Riferimento Regionale per la Fibrosi Cistica della ASL di Teramo, sito presso l’Ospedale di Atri e diretto dal Dr. Paolo Moretti, ha ottenuto un’autorizzazione speciale all’uso di Kalydeco®, un farmaco che promette di curare le cause alla base della malattia.
Il medicinale, prodotto dalla Vertex Pharmaceuticals Incorporated, è attualmente approvato in Nord America, Europa e Australia e la casa produttrice, nel corso dell’ultima Conferenza Annuale Americana sulla Fibrosi Cistica, tenutasi ad Atlanta nello scorso mese di ottobre, ha presentato i promettenti risultati di numerosi studi clinici che hanno testato il Kalydeco® in monoterapia o in associazione con altri farmaci attualmente già in uso per la cura della FC.
Il farmaco, molto costoso e già utilizzato in Italia solo per uso compassionevole in pazienti con condizioni cliniche compromesse, verrà erogato per la prima volta in Italia ad un piccolo paziente abruzzese di 12 anni che presenta una “mutazione gating non-G551D”, grazie alla solerte autorizzazione della Direzione Aziendale della ASL di Teramo e dell’Assessorato alla Sanità della Regione Abruzzo, previa richiesta all’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco).
La Fibrosi Cistica, detta anche mucoviscidosi, è una malattia genetica ereditaria che colpisce un neonato su 2550 -2700, il 4% della popolazione ne è portatore sano ed in Italia si registrano circa 200 nuovi casi all’anno. A causare la malattia è un difetto della proteina CFTR, la cui funzione è quella di controllare gli scambi idroelettrici. Ad essere colpiti dagli effetti della malattia sono principalmente l’apparato respiratorio, le vie aeree, il pancreas, il fegato e l’apparato riproduttivo.
Le cure attualmente in uso sono molto complesse e consistono principalmente in fisioterapia e riabilitazione respiratoria, nutrizione specifica, antibioticoterapia, terapia cortisonica e antinfiammatoria. Da diversi anni inoltre i pazienti più gravi possono usufruire del trapianto di organi, in genere polmoni e fegato.
Il nuovo farmaco, invece, tratterà la causa alla base della Fibrosi Cistica e produrrà benefici significativi sulle persone che presentano mutazioni di “gating” della proteina CFTR, come quella che affligge il piccolo paziente in cura dal Dr. Paolo Moretti: “Sono molto compiaciuto che il nostro Centro sia stato autorizzato ad usare questo farmaco straordinario e ringrazio il Dr. Maurizio Turchetti della Farmacia Ospedaliera di Teramo, la Direzione della ASL di Teramo e la Regione Abruzzo che si sono fatte parte attiva del complesso procedimento di autorizzazione. In questo caso siamo diventati Regione pilota per altre che stanno seguendo il nostro esempio. I genitori del nostro piccolo paziente sono molto contenti di questa scelta terapeutica, sulla quale riponiamo tutti grandi speranze.” 
